Brasília (DF) – O cenário para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) no Brasil passou por uma mudança drástica nesta segunda-feira (24). A Anvisa e a Roche oficializaram, via Diário Oficial da União, o cancelamento do registro condicional do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque). A decisão, provocada pela própria farmacêutica, encerra uma fase de incertezas regulatórias iniciada quando os dados apresentados deixaram de cumprir as exigências mínimas para a continuidade da autorização temporária.
Embora o registro tenha caído, a farmacêutica permanece obrigada a monitorar rigorosamente os pacientes que tiveram contato com o produto. O acompanhamento é vital para crianças brasileiras tratadas com o medicamento entre dezembro de 2024 e julho de 2025. A proteção à integridade física desses pacientes continua sendo a prioridade estabelecida pelo órgão regulador.
O Elevidys, desenvolvido como uma terapia avançada, tem como alvo a DMD, doença genética degenerativa marcada pela ausência de distrofina — proteína essencial para a sustentação muscular. Quando o registro foi concedido em caráter excepcional no final de 2024, o foco era atender crianças de 4 a 7 anos que ainda mantinham capacidade de deambulação. Contudo, o otimismo inicial esbarrou em alertas críticos.
A situação mudou de rumo em julho de 2025, quando a Anvisa suspendeu a comercialização do item por meio da Resolução (RE) 2.813/2025. O estopim foram relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda observados nos Estados Unidos, fato que ganhou repercussão nacional após ser debatido em audiência pública na Câmara dos Deputados em junho deste ano.
Desde então, a agência exigiu dados consolidados sobre o perfil de segurança, especialmente voltados aos riscos hepáticos. A Roche manteve o diálogo técnico, apresentando informações suplementares, e reforçou em comunicado oficial que continua dedicada ao programa clínico global do Elevidys. A empresa sustenta que seu compromisso com a geração de evidências científicas permanece inalterado, apesar do revés regulatório.
Enquanto a questão do Elevidys se desenrola nos bastidores da regulação, o mercado de terapias para a DMD seguiu em movimento. Na última quinta-feira (13), a Anvisa concedeu o registro para o Duvyzat (givinostate). Diferente da abordagem anterior, os estudos clínicos deste novo medicamento indicaram capacidade de retardar a progressão da patologia, oferecendo uma nova perspectiva terapêutica para pacientes que lidam com os desafios severos dessa condição genética rara.
